AML World Awareness Day 21 April 2019

Trattamento

Trattamento per la LMA

Lo scopo del trattamento della LMA è di contribuire a controllare le cellule leucemiche anomale e ripristinare l'equilibrio di cellule ematiche sane nel midollo osseo.

La LMA è una malattia che non ha un unico volto. Infatti, ve ne sono molti tipi. Questo significa che, nei diversi tipi di LMA, i risultati possono essere differenti e le terapie uniche.

Chemioterapia

Il trattamento standard principale per la maggior parte delle persone affette da LMA è la chemioterapia. La chemioterapia prevede l'uso di farmaci antitumorali per distruggere le cellule ematiche leucemiche anomale e indurre la remissione.

La remissione avviene quando nel sangue e nel midollo osseo non ci sono più cellule leucemiche anomale e le cellule ematiche normali iniziano nuovamente a svilupparsi. Il trattamento chemioterapico si svolge solitamente in due fasi principali: induzione e consolidamento.

Fase di induzione

Questa rappresenta la prima fase del trattamento e il suo scopo è quello di distruggere le cellule leucemiche anomale e arrestarne la moltiplicazione nel sangue e nel midollo osseo. I farmaci normalmente utilizzati per la chemioterapia di induzione sono la citarabina e un'antraciclina, come la daunorubicina o l'idarubicina. Altri farmaci per l'induzione comprendono una formulazione di daunorubicina e citarabina (Vyxeos), approvata negli Stati Uniti e in Europa per trattare pazienti con tipi specifici di LMA, compresa la LMA secondaria a terapia o la LMA con cambiamenti mielodisplastici.

La chemioterapia può a volte essere somministrata con farmaci che agiscono su geni specifici (terapia mirata) che si sono trasformati in cellule anomale.

Fase di consolidamento

Questa fase del trattamento chemioterapico mira a distruggere le cellule leucemiche anomale che possono rimanere dopo la chemioterapia di induzione, ma che non sono visibili. In questo modo si riduce il rischio che la leucemia si ripresenti. La fase di consolidamento prevede un ulteriore trattamento con chemioterapia.

In alcuni casi, il trattamento con chemioterapia e terapia mirata è seguito dal trapianto di cellule staminali. Il trattamento antileucemico (chemioterapia e terapia mirata) distruggerà alcune cellule ematiche (anomale e normali), quindi il trapianto di cellule staminali le sostituirà con cellule staminali che produrranno cellule ematiche sane normali.

Terapia mirata

Negli ultimi anni sono stati sviluppati nuovi farmaci che hanno come bersaglio specifiche anomalie genetiche o specifiche proteine presenti nelle cellule leucemiche. Questi farmaci mirati funzionano in modo diverso rispetto agli agenti chemioterapici standard e possono essere utili per i pazienti che presentano un tipo specifico di anomalia genetica. Essi hanno inoltre effetti collaterali diversi rispetto agli agenti chemioterapici. Di seguito sono riportati alcuni trattamenti mirati approvati per tipi specifici di LMA.

Midostaurina (Rydapt)

In circa il 30% dei casi di LMA si verificano alterazioni anomale del gene FLT3. Queste alterazioni genetiche sono parte del motivo per cui le cellule leucemiche diventano anomale nella LMA. La midostaurina è un farmaco che agisce sul gene FLT3 anomalo e ne arresta l’azione. Essa è approvata negli Stati Uniti (dalla FDA) e in Europa (dalla EMA) per essere utilizzata insieme alla chemioterapia standard per il trattamento di pazienti adulti, con nuova diagnosi di LMA, che presentano alterazioni anomale del gene FLT3.

Enasidenib (Idhifa)

In alcuni casi di LMA si verificano alterazioni anomale del gene IDH2. L’enasidenib è un farmaco che blocca l'azione del gene IDH2 nelle cellule leucemiche. L’enasidenib è approvato dalla FDA negli Stati Uniti per il trattamento di pazienti la cui LMA si ripresenta dopo la terapia (recidiva) o di pazienti che non hanno risposto alla terapia iniziale (refrattari), con alterazioni anomale del gene IDH2.

Gemtuzumab ozogamicin (Mylotarg)

Il gemtuzumab ozogamicin contiene un anticorpo, ovvero una proteina immunitaria sintetica, associato a un farmaco chemioterapico. L'anticorpo si lega ad una proteina specifica, chiamata CD33, presente sulla superficie delle cellule leucemiche. Negli Stati Uniti, il gemtuzumab ozogamicin è approvato dalla FDA per pazienti adulti con LMA di nuova diagnosi con proteina CD33 sulle cellule leucemiche. È inoltre approvato dalla FDA per adulti e bambini con LMA recidivante o refrattaria. In Europa, il gemtuzumab ozogamicin è approvato per il trattamento di pazienti di almeno 15 anni con proteina CD33 sulle cellule leucemiche.

Ivosidenib (Tibsovo)

In alcuni casi di LMA si verificano alterazioni anomale del gene IDH1. L’ivosidenib è un farmaco che blocca l'azione del gene IDH1 nelle cellule leucemiche. L’ivosidenib è approvato dalla FDA negli Stati Uniti per il trattamento di pazienti la cui LMA si ripresenta dopo la terapia (recidiva) o di pazienti che non hanno risposto alla terapia iniziale (refrattari), con alterazioni anomale del gene IDH1.

Trattamento della leucemia acuta promielocitica (LAP)

Il trattamento della LAP è diverso rispetto alle altre forme di LMA. Le cellule della LAP presentano un’alterazione dei geni che le rende sensibili a specifici farmaci. Spesso, il trattamento della LAP consiste in un farmaco non chemioterapico chiamato ATRA (acido all-trans retinoico, tretinoina) in combinazione con un farmaco chemioterapico appartenente alle antracicline o con triossido di arsenico (Trisenox).

Negli Stati Uniti, la FDA ha approvato l'uso del triossido di arsenico in combinazione con l'ATRA per il trattamento di pazienti adulti con LAP di nuova diagnosi a basso rischio che presentano l'anomalia del gene PML/RARα. Il triossido di arsenico è inoltre approvato dalla EMA e dalla FDA per il trattamento di pazienti con LAP recidivante o refrattaria che presentano alterazioni anomale del gene PML/RARα.

Per alcuni tipi specifici di LMA attualmente non esiste alcuna terapia approvata. Tuttavia, potrebbero esserci nuove terapie mirate per un tipo specifico di LMA non ancora approvate, ma comunque disponibili attraverso sperimentazioni cliniche (studi di ricerca).

Cos'è una sperimentazione clinica?

Una sperimentazione clinica è uno studio di ricerca che può essere utilizzato per migliorare i trattamenti attuali o ottenere maggiori informazioni sull'efficacia e la sicurezza di un trattamento nuovo e promettente.

Per un tipo specifico di LMA, il medico potrebbe suggerire un nuovo trattamento che, sebbene non sia ancora stato approvato, è disponibile nell’ambito di una sperimentazione clinica. Diverse sperimentazioni cliniche in corso mirano a promuovere nuovi trattamenti promettenti per la LMA.

La partecipazione a una sperimentazione clinica potrebbe rappresentare una possibilità per le persone affette da LMA, in quanto esse danno accesso a nuove terapie non ancora approvate. Qualora ti venga offerta la possibilità di partecipare a una sperimentazione clinica, potresti essere uno dei primi a trarre beneficio dal nuovo trattamento. Tuttavia, è anche possibile che, rispetto al trattamento standard, il nuovo farmaco non sia migliore o sia addirittura peggiore.

Quali effetti collaterali potrei avere dal trattamento?

Trattamenti diversi possono produrre effetti collaterali diversi. Per la maggior parte dei pazienti, gli effetti collaterali sono temporanei e spariscono una volta completato il trattamento.

La reazione a un trattamento cambia da paziente a paziente. Gli effetti collaterali variano inoltre in base al tipo e alla durata del trattamento. Infine, gli effetti collaterali associati alla chemioterapia sono diversi rispetto a quelli della terapia mirata. Gli effetti collaterali della terapia mirata dipendono principalmente dal bersaglio del farmaco.

Tra gli effetti collaterali comuni del trattamento vi sono spossatezza, maggiore rischio di infezioni, nausea, vomito, perdita di capelli, eruzioni cutanee e anemia (livello di globuli rossi basso).

A volte, il trattamento per la LMA può produrre effetti collaterali che non si interrompono quando questo si conclude, o effetti collaterali che si sviluppano molto tempo dopo la fine dello stesso. Un esempio di effetto collaterale di questo tipo è l'aumento delle lesioni a danno del muscolo cardiaco. A volte, i trattamenti possono anche portare all'infertilità e al rischio di sviluppare un tipo di cancro diverso.

Non sei solo

Ci sono diverse risorse a tua disposizione. Queste possono fornire ulteriori informazioni approfondite sulla leucemia mieloide acuta (LMA), oltre ad offrire supporto.

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